Avanços na pesquisa da cura de células falciformes

Pesquisadores têm utilizado com sucesso a edição de genes para reparar, de 20 a 40 por cento de células estaminais e progenitoras obtidas do sangue periférico de pacientes com anemia falciforme, segundo informa o bioingeniero da Universidade de Rice, em Houston, Texas, Estados Unidos, Gang Bao.


Bao, em colaboração com o Colégio Baylor de Medicina, o Hospital Infantil do Texas e da Universidade de Stanford, está trabalhando para encontrar uma cura para a doença hereditária. Uma única mutação de DNA e faz com que o corpo produza glóbulos vermelhos pegajosos e em forma de meia lua, que contêm hemoglobina anormal e podem bloquear o fluxo de sangue nas extremidades e os órgãos.


Em sua apresentação na reunião anual da Associação Americana para o Avanço da Ciência (AAAS, na sigla em inglês), em Austin, Bao revelou os resultados de uma série de testes para determinar se a edição baseada em CRISPR/Cas9 pode corrigir a mutação. Sua apresentação foi parte de uma sessão científica intitulada “Edição genética e identidade humana: avanços promissores e desafios éticos”.


“A doença falciforme é causada por uma única mutação no gene da beta-globina (no DNA da célula mãe) –aponta–. A ideia é corrigir essa mutação em particular e, em seguida, as células-tronco, que têm a correção tento visualizar em células sanguíneas normais, incluindo os glóbulos vermelhos. Essas células são então saudáveis”.


O laboratório de Bao colaborou ??Vivien Sheehan, professora assistente de Pediatria e Hematologia em Baylor e membro do programa de células falciformes do Hospital Infantil do Texas, para a coleta de células-tronco e progenitoras (células CD34 positivas) de pacientes com a doença. Estas foram editadas no laboratório de Bao com CRISPR/Cas9 juntamente com uma palmilha personalizada, um pedaço de DNA criada para corrigir a mutação.


As células editadas pelo gene se injetaram na medula óssea de ratos inmunodeficientes e foram analisados após 19 semanas para ver quantos conservavam a edição. “A taxa de reparação se manteve estável, o que é ótimo“, comemora Bao.


Este estudo de enxerto foi realizado no laboratório de Matt Porteus, professor associado de Pediatria na universidade de Stanford. Outro achado importante é que o sistema CRISPR/Cas9 pode introduzir grandes alterações nos genes das células dos pacientes, além de pequenas mutações ou até. Estes efeitos fora do alvo podem causar a doença.


Os resultados, que fazem parte de um próximo artigo, são um passo para o tratamento da doença de células falciformes. Os obstáculos no caminho de uma cura incluem otimizar o sistema CRISPR/Cas9 para eliminar os efeitos fora do alvo, bem como encontrar uma maneira de aumentar ainda mais a quantidade de células-tronco melhoradas geneticamente.


Bao afirma que os pesquisadores ainda não sabem se a reparação de até 40 por cento das células é suficiente para curar um paciente. “Gostaríamos de dizer ‘Sim’ –salienta–. mas ainda não sabemos. É algo que esperamos aprender de um possível ensaio clínico”.

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